• 首頁 > 藥品頻道 > 藥企風云 > 正文
    苯丙酮尿癥
    掛號科室:兒科 同類疾?。?a target='_blank'>白化病血友病蠶豆病苯丙酮尿癥染色體異常

    苯丙酮尿癥新療法獲批上市

    2019年05月09日      家庭醫生在線

    近日,歐盟批準的Palynziq(pegvaliase injection)上市,用于降低16歲以上苯丙酮尿癥(PKU)患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。這些患者血液中的Phe水平即使使用其它治療手段,仍然沒有得到足夠的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶(PAL),這是歐洲第一款獲批的靶向PKU病理機制的酶替代療法。

    PKU是一種罕見遺傳病,患者由于法降解Phe,導致這種氨基酸在體內聚集,并且對大腦產生毒性。如果不加以治療,Phe對大腦產生的毒性可能導致嚴重神經和神經心理問題。由于這一疾病癥狀的嚴重性,很多國家的嬰兒在出生時會接受篩查,以確保盡早診斷并治療PKU。PKU患者需要通過特別飲食和其它方法終生控制體內的Phe水平。

    Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶,它通過降解Phe來將患者血液中的Phe水平降低到目標范圍。歐盟對Palynziq的批準是基于其臨床開發項目的結果,其中包含名為PRISM-2的3期臨床試驗。這一試驗結果表明,接受20 mg或40 mg劑量的Palynziq治療的患者在8周后能夠將血液Phe水平維持在553.0 μmol/L和566.3 μmol/L。20 mg或40 mg安慰劑對照組水平為1509.0 μmol/L和1164.0 μmol/L。

    在為期36個月的開放標簽擴展研究中,使用Palynziq的患者的血液Phe水平獲得了持續的降低。平均Phe水平從基線的1233 μmol/L降低到565 μmol/L(第12個月,n=164),345 μmol/L(第24個月,n=90),和341 μmol/L(第36個月,n=48)。在36個月之后,72%的患者達到歐盟推薦的治療目標(Phe水平低于600 μmol/L)。

    “Palynziq的獲批是我們對PKU患者15年來承諾的最新里程碑。BioMarin為世界各地的PKU患者帶來了目前僅有的兩款獲批療法。我們將繼續利用在PKU方面的專長,進一步推動治療這一嚴重罕見病的標準療法?!盉ioMarin主席兼首席執行官Jean-Jacques Bienaimé先生說。

    (責任編輯:沈麗娜 )

    相關推薦

    文章關鍵詞: Palynziq 苯丙酮尿癥

    罕見病VII型粘多糖貯積癥創新療法獲批

    美國 FDA 宣布批準 Ultragenyx Pharmaceutical 的新藥 Mepsevii(vestronidase alfa……詳細>>

    多動癥藥物阿托西汀仿制藥獲批上市

    FDA近日批準了首批針對禮來(Eli Lilly)品牌藥 Stattera(中文品牌名:擇思達,通用名:atomoxetine,阿托西汀……詳細>>

    糖尿病丙酮酸病的癥狀具體是什么

    患上糖尿病是一件很苦惱的事情,它嚴重的影響了患者的身心及身體健康,患上糖尿病要及時就醫不要使病情惡化在去就醫,相信患者一定關心有關糖尿病……詳細>>

    骨質疏松癥新藥Evenity上市

    近日,骨質疏松癥新藥Evenity(romosozumab)在日本上市,該藥用于骨折高危男性和絕經后女性骨質疏松癥患者,降低骨折風險并增……詳細>>

    諾和諾德糖尿病新藥索馬魯肽在日本申請上市

    糖尿病巨頭諾和諾德(Novo Nordisk)近日向日本衛生勞動福利部提交糖尿病新藥semaglutide(索馬魯肽)的新藥申請(NDA……詳細>>

    • 朱晶晶

    • 茅雙根

    • 黃文彥

    • 蔡剛

    專家答疑少精癥患者一定會不育嗎?

    廣東省中醫院 專家在線解答網友疑惑

    古熾明 副主任醫師

    擅長:泌尿系腫瘤、泌尿系結石、前列腺疾病的微創腔鏡診治....[詳情]

    ?
    澳洲快3官网