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    血友病
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    A型血友病新藥獲歐盟推薦批準

    2019年04月29日      家庭醫生在線

    近日,歐洲藥品管理局(EMA)人用醫藥產品委員會(CHMP)已發布積極審查意見,推薦批準Esperoct(turoctocog alfa pegol,N8-GP),用于12歲及以上青少年及成人A型血友病患者,常規預防性治療降低出血發作頻率、按需治療控制出血發作、圍手術期出血管理?,F在,CHMP的意見將遞交至歐盟委員會(EC),后者將參考CHMP的意見并在未來2-3個月做出最終審查決定。

    在美國,Esperoct于2019年2月獲得FDA批準,用于A型血友病成人及兒童患者。由于第三方知識產權協議,諾和諾德將法在2020年之前在美國推出Esperoct。

    Esperoct是一種半衰期延長的凝血因子VIII產品,用于A型血友病患者治療。與標準半衰期因子VIII產品相比,Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延長1.6倍,在兒童患者中的半衰期延長1.9倍。

    CHMP支持批準Esperoct,是基于臨床項目PATHFINDER的數據,這是在A型血友病中開展的最大規模的注冊前臨床項目,共包括5個前瞻性多中心臨床研究,入組了270例(202例成人/青少年,68例兒童)既往已接受治療(經治,PTP)的重度A型血有?。▋仍葱訤VIII活性<1%)且無抑制劑的患者,該項目中Esperoct的總暴露時間為80425天,相當于889患者年的治療時間。在所有年齡組和適應癥中,Esperoct的耐受性良好,臨床暴露5年以上未發現安全性問題。

    該項目評估了Esperoct用于成人患者、兒童患者按需治療、預防性治療、外科手術止血的療效和安全性。研究結果顯示,Esperoct通過一種簡單的、固定的給藥方案(成人和青少年每4天、兒童每3-4天[每周2次]注射一次)在重度A型血友病患者中可提供有效的常規預防。在成人和青少年在,Esperoct每4天給予50 IU/kg劑量時,提供了有效的預防作用,并維持了低至1.18次事件的中位年平均出血率(ABR)。此外,研究結果還顯示,Esperoct在治療和控制出血事件和圍手術期管理方面同樣有效。橫跨所有研究和年齡組,Esperoct的耐受性良好,未發現安全問題。Esperoct的總體安全性與報告的其他長效FVIII產品相似。

    諾和諾德執行副總裁兼首席科學官Mads Krogsgaard Thomsen表示,“我們很高興收到歐盟CHMP對Esperoct的積極意見,該藥將為A型血友病患者的治療方案提供一個重要擴展。我們相信,Esperoct將為患者提供一種減輕負擔、簡單、固定劑量的血友病治療方案,以預防和治療出血事件,從而提高生活質量?!?/p>

    Esperoct(N8-GP)是一種糖基聚乙二醇化形式的重組凝血因子VIII產品NovoEight(turoctocog alpha),開發用于A型血友病患者的治療。糖基聚乙二醇化技術能夠延長重組凝血因子VIII的循環半衰期,從而減少靜脈給藥次數,并降低出血發作頻率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位點位于turoctocog alfa截斷的B結構域內。N8-GP是一種B結構域修飾的turoctocog alfa,因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII與活化的內源性FVIII和turoctocog alfa相同。

    NovoEight是諾德諾德第三代重組凝血因子VIII產品turoctocog alpha的商品名,于2013年獲FDA和歐盟批準,用于A型血友病患者的預防性治療和按需治療,該產品利用了最新的基因重組及蛋白純化技術。

    (責任編輯:沈麗娜 )

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